Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9.
Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv.
Дело в том, что наиболее распространенный вид белка Cas9, который используется в экспериментах с CRISPR, получен из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, которые регулярно атакуют наш организм и с которыми наша иммунная система хорошо знакома.
Решением может стать появление новых технологий CRISPR, использующих бактерии, с которыми человек еще не сталкивался, например, таких, которые живут в подводных гидротермальных источниках. Также может сработать метод экстракорпорального генетического редактирования клеток.