30 августа 2017 года в США была впервые одобрена генная терапия рака на основе химерных антигенных рецепторов — CAR–T. Сейчас появились результаты ее применения в клиниках. Коротко: методика работает (но не всегда), побочные эффекты не смертельны.
Генная терапия CAR–T разработана специально для борьбы с В–клеточной лимфомой — раком крови, вызванным размножением В–лимфоцитов. Устроена она следующим образом: у пациента забирают собственные Т–лимфоциты и вводят в них новый ген. Этот ген кодирует рецептор, узнающий молекулу, характерную для всех В–лимфоцитов. Затем Т–лимфоциты размножают, возвращают пациенту, и они отправляются убивать опухолевые В–клетки.
CAR–T была официально одобрена больше года назад, но используют ее пока нечасто. Как правило, сначала против В–клеточной лимфомы применяют классическую химиотерапию, и это работает примерно у двух третей пациентов. Тем, кому химиотерапия не помогла, предлагают пересадить собственные предварительно размноженные стволовые клетки крови. Но этот метод подходит только половине кандидатов, а помогает лишь в 20% случаев. Для остальных же CAR–T становится единственной надеждой.
30 ноября ученые подвели итоги первого года применения генной терапии на практике — этого потребовало от них FDA, когда давало свое разрешение на применение CAR–T. Полные результаты опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. Всего за этот год терапию прошли 93 пациента.
Из них 37 удалось вылечить полностью, а еще 11 «частично» (это означает, что на момент подведения итогов им стало лучше, но полная победа над раком еще не была одержана). Таким образом, учитывая эти 11 «частичных» излечений, технология cработала более чем в 50% случаев.
Для сравнения: по данным предыдущих исследований, трансплантация стволовых клеток справилась с В–клеточной лимфомой лишь в 26% случаев, из них полностью — только в 7%.
Еще один важный показатель — количество побочных эффектов. После одобрения первой терапии CAR–T начались испытания аналогичных препаратов другими компаниями, и одно из них было прекращено из–за гибели пациента. Причиной смерти тогда стал синдром выброса цитокинов — гиперреактивность иммунной системы. Из 93 пациентов, которых лечили CAR–T, синдром выброса цитокинов проявился у 23%. Но, к счастью, со всеми последствиями удалось справиться, и никто не пострадал.
Cтоит отметить, что лечением занимались медики компании Novartis, которая и создала эту методику, и в анализе результатов участвовали те же ученые, что и в разработке терапии. Поэтому мы продолжим следить за применением CAR–T в клинике, а заодно и за успехами второго генно–терапевтического препарата, одобренного вскоре после первого.
